Idursulfase(如Elaprase)

3.3.8.Idursulfase(如Elaprase)：(96/7/1、99/8/1、106/10/1)

1.病患須符合以下診斷條件：除了臨床表徵及尿液葡萄醣胺聚醣定性、定量檢驗的佐證外，須證明患者週邊血液白血球或血漿，或經培養之皮膚纖維芽細胞的IDS 酵素活性缺乏，或者是患者位於X 染色體Xq27-28 位點上之IDS 基因經分子生物學檢驗確認有一處已知或必然會引起黏多醣第Ⅱ型（MPSⅡ）之突變。(106/10/1)

2.限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用。(106/10/1)

3.排除使用於：(106/10/1)

(1)因idursulfase無法通過血腦屏障(blood-brain barrier)，靜脈注射idursulfas無法有效治療MPSⅡA，若有明顯中樞神經症狀且持續惡化，應不予治療。

(2)未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀時。

(3)重型病患：完全臥床且無行動能力，或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者。

4.黏多醣症第二型患者之器官傷害多屬不可逆性，治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查：(106/10/1)

(1)確定其了解治療的預期效果。

(2)患者有義務接受定期追蹤評估，在中樞神經症狀明顯退化情況下，主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，適時停止 idursulfase 之治療。

5.應定期追蹤評估治療效果及下列事項：(106/10/1)

(1)至少每半年追蹤一次：

I. 身高體重；

II.尿液黏多醣量；

III.依Hunter Outcome Survey (HOS) Registry所建議之評估事項評估。

(2)至少每一年追蹤一次：

I.腹部超音波、肝臟大小、脾臟大小；

II.心電圖；

III.心臟超音波

IV.六分鐘步行測驗（6-minute walk test）或於5 歲以下幼童以DDST（Denver Developmental Screening Test）粗動作及精細動作（Gross Motor and Fine Motor）檢測；

V.肺功能；

VI.藥物抗體

6.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限。重新申請時，若有下列任一情況，則不再給予idursulfase治療：(106/10/1)

(1)尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值：於接受治療的第一年之後評估，較前一年有50%以上的增加；第二年之後評估，較之前一年有100%以上的增加。。

(2)六分鐘步行測驗：較之前一年退步50%以上或連續2 年有退步現象；5 歲以下幼童以DDST 粗動作及精細動作檢測，發展進程年齡與實際年齡商數低於60%，或比初次檢測時之發展進程年齡退步。

(3)呼吸功能檢查：血液中氧氣飽和度在2 小時內無法持續維持1 小時以上≧90%。

(4)病人有認知功能退化，或有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵。

7.須立即停止idusulfase 治療的情形：(106/10/1)

(1)有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵。

(2)病人在接受治療時發生其它致命的疾病，這表示病人無法獲得idursulfase的療效。

(3)病人發生嚴重不良反應。

(4)病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估。