Laronidase (如Aldurazyme)

3.3.10.Laronidase (如Aldurazyme)：(97/7/1、106/10/1)

1.限下列病例使用：

(1)黏多醣症第一型賀勒-施艾氏症患者。

(2)黏多醣症第一型中度至重度之施艾氏症患者。

(3)黏多醣症第一型賀勒氏症進行造血幹細胞移植或手術前後。

備註：針對早期診斷帶有文獻報告已知的嚴重型突變點的病人，應持續追蹤其臨床症狀，若在兩歲以前出現明顯症狀 (疝氣或呼吸道阻塞等，建議儘速進行造血幹細胞移植，如為未知但預測為嚴重型突變的病人，比照處理。

2.限兒科專科經醫學遺傳學次專科訓練取得證書之醫師使用。

3.排除使用於：

(1)未經治療之患者沒有任何會影響健康之症狀時。

(2)患者有明顯之中樞神經症狀時。

(3)重型病患：完全臥床且無行動能力，或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者。

4.應定期追蹤評估治療效果及下列事項目：

(1)至少每半年追蹤一次：

I.身高體重；

II.尿液黏多醣量；

(2)至少每一年追蹤一次：

I.整體智能發展、中樞神經症狀；

II.腹部超音波、肝臟大小、脾臟大小；

III.心電圖；

IV.心臟超音波；

V.六分鐘步行測驗；

VI.肺功能；

VII.藥物抗體

5.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限。重新申請時，若有下列任一情況，則不再給予laronidase治療：

(1)尿中葡萄胺聚醣與肌酸酐比值：於接受治療的第一年之後評估，較前一年有50%以上的增加；第二年之後評估，較之前一年有100%以上的增加。。

(2)六分鐘步行測驗：較之前一年退步50%以上或連續2 年有退步現象；5 歲以下幼童以DDST 粗動作及精細動作檢測，發展進程年齡與實際年齡商數低於60%，或比初次檢測時之發展進程年齡退步。

(3)呼吸功能檢查：血液中氧氣飽和度在2 小時內無法持續維持1 小時以上≧90%。

(4)病人有認知功能退化，或有明顯中樞神經系統退化之臨床表徵。

6.須立即停止laronidase治療的情形：

(1)有證據顯示病人開始呈現明顯的中樞神經系統退化之臨床表徵。

(2)病人在接受治療時發生其它致命的疾病，這表示病人無法獲得laronidase的療效。

(3)病人發生嚴重不良反應。

(4)病人無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估。