Elosulfase alfa (如Vimizim) Elosulfase alfa (如Vimizim)

3.3.17. Elosulfase alfa (如Vimizim) Elosulfase alfa (如Vimizim) (107/4/1、112/7/1)

1.診斷：除了臨床表徵及尿液葡萄醣胺聚醣定性、定量檢驗的佐證外，須證明患者之週邊血液白血球或經培養之皮膚纖維芽細胞GALNS 活性缺乏，或是患者GALNS 基因經分子生物學檢驗確認有兩個分別來自父母雙方，已知或必然會引起黏多醣症第IVA 型之突變。

2.限小兒遺傳專科醫師使用。

3.排除使用於：

(1)患者合併有其他嚴重疾病，無法從酵素治療得到長期效益。

(2)重型病患：完全臥床且無行動能力，或是無法自行呼吸且完全仰賴呼吸器維生者。

(3)病患不願意配合追蹤評估。

4.黏多醣症第四型患者之傷害多屬不可逆性，治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查：

(1)確定其了解治療的預期效果。

(2)患者有義務接受定期追蹤評估。

5.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限。重新申請時，依下列病患疾病進程分類，若有評估項目中任兩項未達標準，則不予同意使用：

(1)5歲以上至少能以助行器行走的患者，針對下列Ⅰ.~ V.項。(112/7/1)

(2)5歲以上無法行走的患者，針對下列II.~V.項。(112/7/1)

(3)未滿5歲的患者，針對下列III. ~V.項。(112/7/1)

Ⅰ.6分鐘步行測驗：相較於治療前，至少有10%的改善，或在達療效高原期後維持10%的改善。

II.呼吸功能檢查：FVC或FEV-1相較於治療前至少有5%的改善，或在達療效高原期後維持5%的改善。

III.尿液中keratan sulfate (Uks)相較於治療前降低大於20%。

IV.呼吸功能檢查：血液中氧氣飽和度(SpO2)在2小時內需持續維持1小時以上≧90%。

V. 以心臟超音波檢測，Ejection Fraction維持在正常範圍內(Ejection Fraction≧50%)。(112/7/1)

6.須立即停止elosulfase alfa治療的情形：

(1)病人在接受治療時發生其它致命的疾病，這表示病人無法獲得elosulfase alfa的療效。

(2)病患發生嚴重不良反應。

(3)病患無法配合最適療程所需的注射規定或無法配合療效的評估。