Cysteamine（如Cystadrops）

14.9.9.Cysteamine（如Cystadrops）：（114/7/1）

1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之2歲以上兒童及成人胱胺酸血症（cystinosis）之病人，且符合下列所有條件：

(1)經基因檢測確診為胱胺酸血症CTNS基因發生致病變異(Pathogenic Variants)。

(2)裂隙燈生體顯微鏡檢查(slit lamp biomicroscope)有角膜胱胺酸（cystine）結晶堆積且角膜胱胺酸晶體裂隙燈檢查分級(CCCS)2.0(含)以上。

(3)病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光度2.0(含)以上。

2.限由眼科專科醫師處方和評估療效及副作用。

3.需經事前審查核准後使用，期滿需提出療效評估項目資料再次申請並經核准後使用：

(1)第一次申請，核給3個月(12瓶)的藥量，期滿需經裂隙燈生體顯微鏡證實CCCS降低0.5(含)以上，得第二次申請，並核給6個月(24瓶)的藥量。

(2)第三次(含)後申請，需與前次申請間隔至少半年始得提出，每次申請核給24瓶的藥量並符合下列所有條件，始得續用：

經裂隙燈生體顯微鏡證實CCCS仍在2.0(含)以上且較第一次申請時降低1.0(含)以上。

病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光度仍在2.0(含)以上且較第一次申請時降低1.0(含)以上。

4.經裂隙燈生體顯微鏡證實CCCS在1.0(含)以下且病人自我評估畏光度及醫師檢測畏光度1.0(含)以下應先暫停用藥，得視病情需要重新申請使用。

5.每年最多給付52瓶。

6.療效評估項目：

(1)角膜胱胺酸晶體裂隙燈檢查分級（Gahl’s Corneal Cystine Crystal Score, CCCS）。

(2)病人自我評估畏光度（Self-Assessed Photophobia）。

(3)醫師檢測畏光度（Clinician-Assessed Photophobia）。

7.停藥條件：

(1)產生不良反應。

(2)無法忍受局部藥物不良反應(如：眼睛刺激、灼熱、刺痛等)。

備註：

1.病人自我評估畏光度分級：等級 0，無畏光，無不適；等級 1，輕微對光線敏感導致偶爾眨眼；等級 2，輕微對光線敏感導致經常眨眼；等級 3，中度對光線敏感需戴太陽眼鏡；等級 4，嚴重對光線敏感需長期戴太陽眼鏡；等級 5，極端對光線敏感需待在室內，即便戴太陽眼鏡也無法忍受自然光。

2.醫師檢測畏光度分級：等級 0，即使在裂隙燈生體顯微鏡檢查使用最大狹縫光束下也無畏光；等級 1，對裂隙燈生體顯微鏡檢查使用中等狹縫燈光有畏光反應；等級 2，對裂隙燈生體顯微鏡檢查使用最輕微狹縫燈光有畏光反應；等級 3，無法忍受裂隙燈生體顯微鏡檢查使用藍色狹縫燈光的畏光；等級 4，需要戴深色眼鏡且在照明的診療室內無法睜開眼睛的畏光；等級 5，即使在黑暗的房間內也無法睜開眼睛。